等待“氯巴占”：1042個(gè)罕見(jiàn)癲癇性腦病孩子家長(zhǎng)公開(kāi)尋藥

來(lái)源：齊魯晚報(bào)

等待“氯巴占”

1042個(gè)罕見(jiàn)癲癇性腦病孩子家長(zhǎng)公開(kāi)尋藥

“請(qǐng)問(wèn)誰(shuí)家有多余的氯巴占？”

“哪里能買(mǎi)到氯巴占，孩子快斷藥了，著急！”

近日，一位母親無(wú)法代購(gòu)一款名為氯巴占的藥物用于孩子的罕見(jiàn)病治療，在網(wǎng)上求助。該事件在網(wǎng)上引發(fā)熱議，也讓更多人關(guān)注到罕見(jiàn)癲癇疾病群體和一種叫作“氯巴占”的藥物。

代購(gòu)者逐漸“偃旗息鼓”，罕見(jiàn)癲癇疾病群體的氯巴占藥品出現(xiàn)緊缺的情況。11月29日，1042個(gè)罕見(jiàn)病癲癇患兒家庭發(fā)出一封求助信——《如何讓我們的孩子活下去？》。每一個(gè)紅手印下面都是一個(gè)患兒家長(zhǎng)的名字，和一個(gè)等待氯巴占的患兒。

文/片 齊魯晚報(bào)·齊魯壹點(diǎn)

記者 李靜 李巖松

孩子發(fā)育

“比蝸牛爬行還慢”

3歲的夢(mèng)夢(mèng)發(fā)育得很慢，“比蝸牛爬行還慢”。

2018年11月，夢(mèng)夢(mèng)出生。她是張玉蘭二婚后第一個(gè)孩子，孩子的到來(lái)讓她感到幸福，只是沒(méi)想到這個(gè)幸福會(huì)轉(zhuǎn)變成煎熬。

2019年5月，夢(mèng)夢(mèng)一到下午就哭鬧，點(diǎn)頭、屈膝、抽搐。張玉蘭帶孩子到醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科就診，隨后確診為“結(jié)節(jié)性硬化”“難治性癲癇”。

從未聽(tīng)說(shuō)過(guò)這個(gè)病名的張玉蘭從網(wǎng)上了解到，這屬于罕見(jiàn)癲癇性腦病，6000到10000個(gè)孩子當(dāng)中有1個(gè)孩子患病的概率。

而罕見(jiàn)癲癇性腦病，包含有嬰兒痙攣癥、Dravet綜合征、LGS綜合征、大田原綜合征、Fires綜合征、腦炎后遺癥、嬰兒癲癇伴游走性局灶性發(fā)作(EIMFS)等?；己币?jiàn)癲癇性腦病的孩子，會(huì)出現(xiàn)癲癇反復(fù)發(fā)作。有的患兒每天發(fā)作幾十次甚至上百次；有的患兒會(huì)出現(xiàn)癲癇持續(xù)狀態(tài)，一發(fā)作就持續(xù)一小時(shí)以上甚至更久；有的患兒會(huì)因?yàn)閾尵炔患皶r(shí)而死去。同時(shí)，多數(shù)患兒會(huì)因?yàn)榘榘l(fā)嚴(yán)重的精神運(yùn)動(dòng)發(fā)育落后，以至于終生無(wú)法走路、說(shuō)話，喪失基本的認(rèn)知能力。了解這個(gè)病的信息越多，張玉蘭越感到崩潰。

為檢查病因和進(jìn)行治療，張玉蘭借錢(qián)帶夢(mèng)夢(mèng)到了北京。檢查結(jié)果顯示，夢(mèng)夢(mèng)的嬰兒痙攣癥屬于基因突變。當(dāng)時(shí)夢(mèng)夢(mèng)吃了四種藥，卻無(wú)法得到控制，而且吃氯硝西泮的副作用還讓她的身體變得很軟。

2020年4月，夢(mèng)夢(mèng)出現(xiàn)了病灶鈣化的情況，醫(yī)生建議手術(shù)。2020年7月，丈夫需要跑車(chē)賺錢(qián)，婆婆生病，張玉蘭只身帶著夢(mèng)夢(mèng)到清華大學(xué)玉泉醫(yī)院求醫(yī)。夢(mèng)夢(mèng)手術(shù)花了二十萬(wàn)元，但是效果并不理想，一天痙攣發(fā)作的次數(shù)嚴(yán)重時(shí)能達(dá)到四五十次?！鞍l(fā)作時(shí)，眼睛直瞪，身體痙攣，很痛苦。”

張玉蘭決定嘗試病友推薦的氯巴占。她不會(huì)去問(wèn)代購(gòu)的身份，也不會(huì)問(wèn)買(mǎi)藥的途徑，“藥是真的就行”。一盒氯巴占五十粒，一粒20mg,隨著體重的增加，藥量也要增加，現(xiàn)在夢(mèng)夢(mèng)需要一天吃一粒。

今年8月份開(kāi)始，張玉蘭找不到代購(gòu)了，她考慮直郵。11月份，張玉蘭直郵了兩盒氯巴占，但是被海關(guān)扣下了，張玉蘭害怕了二十多天。張玉蘭說(shuō)，“后來(lái)我將病歷和請(qǐng)求書(shū)傳給海關(guān)，藥給放行了。”

會(huì)喊“媽媽”

卻不知媽媽是誰(shuí)

夢(mèng)夢(mèng)所在地區(qū)還未將這種病納入慢性病，所以門(mén)診買(mǎi)藥不能享受醫(yī)保。夢(mèng)夢(mèng)現(xiàn)在一天要吃五種藥，其中的氯巴占一盒就四五百塊錢(qián)，一個(gè)月的藥錢(qián)就1500多塊錢(qián)。而夢(mèng)夢(mèng)的爸爸在外地跑車(chē)租的房子一個(gè)月才280塊錢(qián)。

采訪過(guò)程中，夢(mèng)夢(mèng)朝記者張開(kāi)手臂喊著“媽媽”。夢(mèng)夢(mèng)給張玉蘭最好的反饋就是叫“媽媽”，可她不知道“媽媽”是誰(shuí)，她對(duì)誰(shuí)都喊“媽媽”。張玉蘭不敢想孩子的以后，“等我們七老八十了，她四五十歲，怎么辦呢？哪怕她能自理也好”。

在夢(mèng)夢(mèng)的藥架上還有一盒多氯巴占，張玉蘭說(shuō)，“還得再找藥，才能撐到過(guò)年?！?/p>

求氯巴占

醫(yī)生說(shuō)國(guó)內(nèi)沒(méi)有

在張玉蘭所在的病友群中，方剛也為兒子小樂(lè)求著氯巴占。

2013年小樂(lè)出生時(shí)與正常孩子無(wú)異，然而一歲半的時(shí)候出現(xiàn)成串點(diǎn)頭的情況，一天能達(dá)到二三十次。小樂(lè)的腦電圖上各條線混亂地“跳躍著”，病歷上顯示“癲性放電”。方剛說(shuō)：“醫(yī)生診斷為嬰兒痙攣癥，這個(gè)病很罕見(jiàn)，是癲癇里面最嚴(yán)重的一種，有人叫它癲癇之王?！?/p>

方剛帶著小樂(lè)四處尋醫(yī)問(wèn)藥。那是有了希望，又破滅，又有了，又破滅的過(guò)程。市面上治療這個(gè)病的藥，方剛基本上都給小樂(lè)嘗試過(guò)了，藥量也已加到最大，但小樂(lè)的病情始終沒(méi)得到控制。

2019年，“氯巴占”被醫(yī)生寫(xiě)進(jìn)了小樂(lè)的病歷。“我當(dāng)時(shí)不知道氯巴占是什么，也不知道法律怎么規(guī)定的，但是醫(yī)生說(shuō)國(guó)內(nèi)沒(méi)有。”方剛說(shuō)。

氯巴占，是一款治療此類(lèi)疾病非常有效的廣譜抗癲癇發(fā)作藥物，能有效控制住癲癇發(fā)作。最早于1967年在菲律賓上市，2011年底，氯巴占獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，并于2012年在美國(guó)上市。截止到目前，氯巴占分別在英國(guó)、法國(guó)、德國(guó)、意大利、阿根廷、印度等多個(gè)國(guó)家均有上市。根據(jù)《精神藥品品種目錄(2013年版)》，氯巴占在我國(guó)屬于第二類(lèi)精神藥品，受到嚴(yán)格管控，在國(guó)內(nèi)未獲批準(zhǔn)上市銷(xiāo)售。

方剛?cè)匀幌虢o小樂(lè)試試氯巴占，“萬(wàn)一有效果，萬(wàn)一有希望呢”。

沒(méi)有途徑，方剛決定“鋌而走險(xiǎn)”，找代購(gòu)買(mǎi)氯巴占，“沒(méi)有辦法，只能信任代購(gòu)”。

兩年多時(shí)間里，方剛換過(guò)十幾個(gè)代購(gòu)，從代購(gòu)處買(mǎi)過(guò)幾十次氯巴占。“買(mǎi)這個(gè)藥太難了，找代購(gòu)難，找到代購(gòu)以后，代購(gòu)能不能買(mǎi)到藥我們不知道，買(mǎi)到藥能不能過(guò)關(guān)我們不知道，中間的風(fēng)險(xiǎn)都是無(wú)法預(yù)估的?！狈絼偯恳淮味假I(mǎi)五六盒氯巴占，“害怕斷藥。從孩子開(kāi)始吃這個(gè)藥就開(kāi)始有這種擔(dān)心”。

氯巴占藥味很苦，方剛需要將藥碾成粉末，沖水后給小樂(lè)吃下去。使用氯巴占以后，小樂(lè)發(fā)作的次數(shù)在逐漸減少，從一天二三十次減少到一天一兩次。

小樂(lè)不知道自己生病了，方剛在親朋好友面前也緊緊守著這個(gè)秘密。8歲的他如今在特教學(xué)校上學(xué)，但是他的智力測(cè)試只有3歲。他有很多刻板行為，比如看電視的時(shí)候必須坐在沙發(fā)的固定一頭，玩具必須放在茶幾下面固定的位置。有時(shí)候小樂(lè)剛學(xué)會(huì)幾個(gè)數(shù)字，“點(diǎn)頭”的工夫，又全部忘掉了。方剛說(shuō)：“我知道能治好的概率比中彩票還難，但是我不想放棄，走一步看一步?！?/p>

面臨斷藥

“我們的孩子需要氯巴占”

張玉蘭加入了十幾個(gè)群，有痙攣群，有癲癇群。這些群里，不斷有人進(jìn)來(lái)，也不斷有人退群。“有的孩子走了，我們都勸他，孩子不受罪了，大人也解脫了。但是放在自己身上，誰(shuí)又舍得呢？”張玉蘭見(jiàn)過(guò)很多被罕見(jiàn)癲癇疾病折磨的孩子，還有被擊毀的家庭。

在緊急缺藥的情況下，張玉蘭和群里同樣使用氯巴占的患兒家長(zhǎng)，在一封求助信下面按下了紅手印。

這封求助信的主要執(zhí)筆人是“一米陽(yáng)光”病友群的群主“松松爸”。松松2010年10月出生，2011年5月被確診為“嬰兒痙攣癥”。嚴(yán)重的時(shí)候，松松一天發(fā)作七八次，每次點(diǎn)頭三四十串，甚至“強(qiáng)直”發(fā)作一兩分鐘。

因?yàn)榻o孩子治療中走了很多彎路，所以松松爸建了病友群。十年間，他建了十幾個(gè)群，總數(shù)有兩萬(wàn)余人?；純杭议L(zhǎng)在這里抱團(tuán)取暖，有患者緊急缺藥，他們也會(huì)勻給對(duì)方一盒。

今年7月份，海外代購(gòu)者“鐵馬冰河”被警方以涉嫌走私、販賣(mài)毒品罪抓捕，從此與病友群里的家長(zhǎng)們斷聯(lián)。河南鄭州一名35歲的母親李芳(化名)長(zhǎng)期代購(gòu)氯巴占，用于孩子的罕見(jiàn)病治療。她在購(gòu)藥期間，還幫助代購(gòu)接收從海外寄來(lái)的氯巴占。11月23日，李芳收到中牟縣檢察院的《不起訴決定書(shū)》，檢方認(rèn)定其構(gòu)成“走私、運(yùn)輸、販賣(mài)毒品罪”，但因“犯罪情節(jié)輕微”，不予起訴。目前，李芳正在準(zhǔn)備申訴。而“毒販母親”案引發(fā)了國(guó)內(nèi)廣泛關(guān)注。

更多的代購(gòu)由此“偃旗息鼓”，不再?gòu)暮Ｍ獯?gòu)藥品。此后，有些家長(zhǎng)就開(kāi)始自己去找海外的藥店，通過(guò)直郵的方式寄回國(guó)內(nèi)，但最終也被海關(guān)查扣了。隨著海關(guān)對(duì)氯巴占藥物查處力度的加大，眾多患兒已經(jīng)面臨斷藥風(fēng)險(xiǎn)，家長(zhǎng)們心急如焚。

在這條漫長(zhǎng)的求藥之路上，似乎每一步都邁得很艱難。松松爸表示，一旦藥物中斷，那些原本病情控制良好的孩子們，可能因此加劇病情，甚至危及生命?！耙呀?jīng)斷藥的有少部分，大部分是即將斷藥的，手里就剩下一二十天的藥，這種情況非常多。”松松爸說(shuō)。

為了孩子，他們3天之內(nèi)會(huì)集了1409名家長(zhǎng)，15個(gè)小時(shí)內(nèi)獲得了1042人的實(shí)名簽字。松松爸表示，目前初步統(tǒng)計(jì)群里有1500多位患兒需要服用氯巴占。

“作為罕見(jiàn)癲癇疾病的患兒家長(zhǎng)，我們深深地知道，精神藥品的第一屬性是‘藥’,我們無(wú)意挑戰(zhàn)國(guó)家對(duì)精神藥品的管控政策，我們只是想買(mǎi)藥給孩子治病，我們不是要販毒！”在聯(lián)名信里，家長(zhǎng)們懇切疾呼。

氯巴占用藥何去何從

為什么要采取海外代購(gòu)的方式購(gòu)買(mǎi)氯巴占？病友們?yōu)槭裁礇](méi)有選擇正規(guī)渠道？

根據(jù)國(guó)家禁毒委員會(huì)辦公室2017年引發(fā)的一份《100種麻醉藥品和精神藥品管制品種依賴(lài)性折算表的通知》中指出，1克氯巴占，相當(dāng)于0.1毫克海洛因。2016年國(guó)家藥監(jiān)局發(fā)布的“藥物警戒快訊”中也顯示，阿片類(lèi)與苯二氮卓類(lèi)等藥物聯(lián)合使用可能會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)，而氯巴占屬于苯二氮卓類(lèi)藥品。

松松爸表示，“從國(guó)外買(mǎi)肯定不符合法律，但是孩子需要，我們也沒(méi)有辦法”。那么既為“毒品”，又是癲癇治療特效藥的氯巴占，究竟該如何購(gòu)買(mǎi)？由誰(shuí)提出申請(qǐng)？又找誰(shuí)來(lái)批準(zhǔn)呢？

《藥品管理法》第六十五條規(guī)定，醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需進(jìn)口少量藥品的，經(jīng)國(guó)務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門(mén)或國(guó)務(wù)院授權(quán)省、自治區(qū)、直轄市人民政府批準(zhǔn)，可以進(jìn)口，進(jìn)口的藥品應(yīng)在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)用于特定醫(yī)療目的。

記者了解到，早在2017年5月，氯巴占就作為“中國(guó)大陸境內(nèi)尚未注冊(cè)上市且臨床急需的兒童用藥”，被原國(guó)家衛(wèi)計(jì)委等機(jī)構(gòu)列入《第二批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》。但目前，國(guó)內(nèi)申報(bào)藥企僅有濟(jì)南科匯醫(yī)藥科技有限公司，且尚未進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。

期待綠色通道

面對(duì)眼下斷藥的風(fēng)險(xiǎn)，松松爸和諸多寫(xiě)聯(lián)名信的家長(zhǎng)們，還是希望能夠盡快走綠色通道，先買(mǎi)到藥，以解燃眉之急。松松爸說(shuō)：“我們希望得到政府部門(mén)的重視，給我們一個(gè)合法的渠道，讓真正需要氯巴占的孩子們，正大光明地吃上藥。我們?cè)敢夂戏ㄙI(mǎi)藥、接受監(jiān)管，每一個(gè)患兒家長(zhǎng)，都不愿意冒著‘違法犯罪’的風(fēng)險(xiǎn)去獲取這些救命藥?！?/p>

據(jù)《健康時(shí)報(bào)》報(bào)道，中國(guó)藥科大學(xué)國(guó)家執(zhí)業(yè)藥師發(fā)展研究中心副主任康震說(shuō)，“精神類(lèi)藥品確實(shí)具有成癮性，會(huì)對(duì)人體造成很大的影響，因此對(duì)這類(lèi)藥品管制確實(shí)要比較嚴(yán)格?！彼€表示，確實(shí)有些患者需要服用該類(lèi)用藥，建議國(guó)家相關(guān)部門(mén)建立綠色通道，由醫(yī)院向相關(guān)政府部門(mén)申請(qǐng)，再?gòu)膰?guó)家層面授權(quán)給相關(guān)企業(yè)以及醫(yī)院，給予他們一定的特殊通道采購(gòu)權(quán)，并按照實(shí)際需求規(guī)定相應(yīng)的采購(gòu)量，放入國(guó)家相關(guān)藥品庫(kù)中，保證此類(lèi)患兒的用藥。

(應(yīng)受訪者要求，文中夢(mèng)夢(mèng)、張玉蘭、小樂(lè)、方剛、松松爸均為化名)